Développement de la thérapie génique pour les troubles sanguins: une mise à jour. Jusqu`à présent, ces thérapies ne sont testées que dans une poignée de cancers mortels en dernier recours lorsque des traitements plus traditionnels, comme la chimiothérapie, ne fonctionnent pas. Ils laissent ces cellules se développer en petites feuilles et, dans une série de trois chirurgies, les transplantent sur le corps du patient dans un hôpital en Allemagne. En 2007, un patient a reçu une thérapie génique pour la bêta-thalassémie sévère. Si le traitement est réussi, le nouveau gène délivré par le vecteur fera une protéine fonctionnelle. Dans plusieurs petits essais, les cellules souches sanguines des patients ont été enlevées, traitées avec un vecteur rétroviral pour délivrer une copie fonctionnelle du gène ADA, puis retournées aux patients. Le plus souvent, les cellules souches sanguines sont retirées des patients, et les rétrovirus sont utilisés pour fournir des copies de travail des gènes défectueux. Les formes plus douces du syndrome de Tourette peuvent être mal diagnostiquées, car elles surviennent souvent en même temps que le trouble d`hyperactivité de déficit de l`attention (TDAH) et d`autres désordres. La thérapie génique est quand l`ADN est introduit dans un patient pour traiter une maladie génétique. Les scientifiques ont enlevé les cellules souches de la moelle osseuse du garçon et les ont modifiées dans le laboratoire en introduisant des copies d`un gène pour empêcher que ses globules rouges ne deviennent «malades». Le plus tôt que la perte auditive est identifiée chez les enfants, le mieux pour l`enfant? La sécurité à long terme et la tolérabilité de ProSavin, une thérapie génique lentivirale à base de vecteurs pour la maladie de Parkinson; un essai de phase 1/2 en open-label. L`entreprise qui fait la thérapie, Spark Therapeutics, a déclaré qu`il n`annoncera pas son prix avant janvier. Beaucoup de ceux qui ont ce trouble dépendent des transfusions sanguines pour la survie.

Ces essais durent généralement de 2 à 4 ans et passent par plusieurs phases de recherche. Dans un petit essai de patients avec une forme de cécité dégénérative appelée LCA (Leber congénital Amaurosis), la thérapie génique a grandement amélioré la vision pendant au moins quelques années. Thérapie génique rétinienne chez les patients présentant une choroiderémie: résultats initiaux d`un essai clinique de phase 1/2. Par conséquent, la pratique a divisé radicalement l`opinion. Votre génome du campus de Wellcome génome explique le premier essai de thérapie génique pour traiter une affection appelée immunodéficience combinée sévère (SCID). Pour l`instant, cependant, c`est une situation d`attente et de voir, appelant à l`optimisme prudent. Les personnes atteintes d`hémophilie sont des protéines manquantes qui aident leur forme de caillots sanguins. Pour le faire, les scientifiques ont extrait des cellules d`une partie du corps de l`enfant qui n`était pas cloîtré.

La maladie de Kennedy est un trouble neuromusculaire héréditaire rare qui provoque l`affaiblissement progressif et le gaspillage des muscles, en particulier les bras et les jambes. Transfert de gènes médiatisés par le virus associé à l`adénovirus dans l`hémophilie B. les médecins et les scientifiques espèrent que ces traitements seront un remède à un seul coup. Un autre risque est qu`un virus introduit dans une personne puisse être transmis à d`autres ou dans l`environnement. Penn équipe de médecine rapporte les résultats de l`étude de recherche des premiers 59 adultes et pédiatriques patients leucémiques qui ont reçu une enquête, personnalisé thérapie cellulaire CTL019. Les gens avec le syndrome de Rett ont un vif désir de communiquer. Des décennies dans la fabrication, la thérapie génique-l`idée de modifier l`ADN d`une personne pour traiter la maladie-représente un changement majeur dans la médecine. Mis simplement, il introduit un «bon» gène dans une personne qui a une maladie causée par un «mauvais» gène. Le potentiel de la thérapie génique pour révolutionner la médecine à l`avenir est passionnant, et les espoirs sont élevés pour son rôle dans; guérir et prévenir les maladies infantiles.